Laronidase

مستوى الأدلة: L5

دواعي الاستعمال المتوقعة: 1

جدول المحتويات

Laronidase

تقرير التقييم الصيدلاني

Laronidase: Sanfilippo syndrome

ملخص في جملة واحدة

لارونيداز (Laronidase) إنزيم ألفا-إل-إيدورونيداز المأشوب، ويُستخدم في العلاج ببدائل الإنزيم لداء السكريات المخاطية من النوع الأول (متلازمات هيرلر وهيرلر-شايي وشايي).

نظرة سريعة

البند	المحتوى
الاستطباب الأصلي	غير مسجل في البيانات المحلية
الاستطباب الجديد المتوقع	Sanfilippo syndrome
درجة تنبؤ TxGNN	0.9922
مستوى الأدلة	L5
حالة السوق في السعودية	مُسوَّق (التراخيص السارية: 1 من 1)
عدد التراخيص	1 (السارية: 1)
القرار الموصى به	Hold (إيقاف مؤقت)

لماذا يُعدّ هذا التوقع معقولًا؟

بيانات آلية العمل التفصيلية غير متوفرة حاليًا في البيانات المجمّعة لهذا التقرير. وبناءً على المعلومات المعروفة، فإن لارونيداز إنزيم ألفا-إل-إيدورونيداز المأشوب الذي يحلل الغليكوزامينوغليكانات، وهما كبريتات الديرماتان وكبريتات الهيباران، وقد ثبتت فعاليته في داء السكريات المخاطية من النوع الأول.

تُعدّ الإصابة الهيكلية (خلل التعظم المتعدد) سمة أساسية في MPS I، لذلك فإن هذا الاستطباب «الجديد» هو في الواقع مظهر من مظاهر الاستطباب الأصلي، وليس إعادة توظيف حقيقية للدواء.

يوجد دعم آلي أولي من دراسة ما قبل سريرية أظهرت امتصاص لارونيداز في الخلايا الليفية والخلايا العظمية المزروعة (PMID 18758061). ومع ذلك، فإن استجابة الهيكل العظمي للعلاج الوريدي ببدائل الإنزيم محدودة عمومًا، ويُرجَّح أن السبب ضعف النفاذ إلى الغضاريف والعظام عديمة الأوعية.

الأدلة من التجارب السريرية

لا توجد حاليًا تجارب سريرية ذات صلة مسجلة.

الأدلة من الأدبيات

PMID	السنة	النوع	المجلة	أبرز النتائج
25345091	2014	مراجعة	Pediatric Endocrinology Reviews	نظرة عامة على MPS I: نقص إنزيم ألفا-إل-إيدورونيداز وتراكم الغليكوزامينوغليكانات، وطيف المرض من هيرلر إلى شايي
12196045	2002	مراجعة	BioDrugs	تطوير لارونيداز كعلاج ببدائل الإنزيم لـ MPS I، مع تصنيف الدواء اليتيم
18758061	2008	دراسة مخبرية	Biological & Pharmaceutical Bulletin	امتصاص لارونيداز في الخلايا الليفية والخلايا العظمية عبر مستقبلات مانوز-6-فوسفات ونقله إلى الليزوزومات
23127271	2012	تقرير حالة	Pediatric Neurology	متابعة 6.5 سنة لطفل مصاب بمتلازمة شايي تحت العلاج ببدائل الإنزيم، مع تراجع في الحالة العامة وتقدم المرض

معلومات السوق في المملكة العربية السعودية

رقم الترخيص	اسم المنتج	الشكل الصيدلاني	الاستطباب المعتمد
ALDURAZYME 100 U/ML VIAL	ALDURAZYME 100 U/ML VIAL (ساري)	غير محدد	غير محدد

الشركة المصنّعة: VETTER PHARMA-FERTIGUNG GMBH & CO.

اعتبارات السلامة

التفاعلات الدوائية (مستوى طفيف، من قاعدة DDInter):

كلوروكين (Chloroquine)
بروكايين (Procaine)

لمعلومات التحذيرات وموانع الاستعمال، يُرجى الرجوع إلى النشرة الدوائية.

الخلاصة والخطوات التالية

القرار: Hold (إيقاف مؤقت)

المبررات:

الاستطباب المتوقع ليس مستقلًا عن الاستطباب الأصلي، ولا توجد تجارب سريرية مباشرة، ومستوى الأدلة L4 فقط.

تصحيح بعد المراجعة (2026-11-06): كان النص الأصلي: «الاستطباب المتوقع ليس مستقلًا عن الاستطباب الأصلي، ولا توجد تجارب سريرية مباشرة، ومستوى الأدلة L4 فقط. كما أن الترخيص السعودي الوحيد ملغى.» حُذف: القول بأن تراخيص الدواء ملغاة أو أنه لا يوجد ترخيص سارٍ لا يطابق بيانات تسجيل الهيئة العامة للغذاء والدواء (2026-11-06). عدد التراخيص في البيانات: 1، منها سارية: 1؛ الأرقام الحالية في جدول النظرة السريعة وقسم معلومات السوق. المصدر: SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA).

للمضي قدمًا يلزم:

الحصول على النشرة الدوائية من هيئة الغذاء والدواء السعودية (SFDA) وتحليل التحذيرات وموانع الاستعمال، وهي فجوة تمنع الانتقال إلى فحص السلامة.
استكمال بيانات آلية العمل.
تحديد ما إذا كان الاستطباب الهيكلي يستدعي دراسة مستقلة أم أنه يندرج ضمن استطباب MPS I القائم.

تصحيح بعد المراجعة (2026-11-06): كان النص الأصلي: «تحديد ما إذا كان الاستطباب الهيكلي يستدعي دراسة مستقلة أم أنه يندرج ضمن استطباب MPS I القائم. / تقييم حالة الترخيص (الإلغاء) وإمكانية إعادة التسجيل.» حُذف: القول بأن تراخيص الدواء ملغاة أو أنه لا يوجد ترخيص سارٍ لا يطابق بيانات تسجيل الهيئة العامة للغذاء والدواء (2026-11-06). عدد التراخيص في البيانات: 1، منها سارية: 1؛ الأرقام الحالية في جدول النظرة السريعة وقسم معلومات السوق. المصدر: SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA).

توقع إضافي: متلازمة سانفيليبو (Sanfilippo)

تُقدَّر درجة TxGNN لهذا التوقع بـ 0.9922، ومستوى الأدلة L4، والقرار Hold.

الأساس الآلي ضعيف: تنتج متلازمة سانفيليبو (MPS III) عن نقص إنزيمات أخرى تحلل كبريتات الهيباران، وليس ألفا-إل-إيدورونيداز، لذلك لا يستطيع لارونيداز تعويض النشاط الإنزيمي المفقود. كما أن العبء الرئيسي للمرض عصبي مركزي، والعلاج الوريدي بلارونيداز لا يعبر الحاجز الدموي الدماغي بفعالية.
الأدلة: لا توجد تجارب سريرية مسجلة، وكل الأدبيات المسترجعة تخص MPS I وليس MPS III، فهي غير مباشرة:
- 15126990 (2004): تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي في MPS I.
- 40830667 (2025): تجربة المرحلة الثالثة تقارن لارونيداز مماثلًا حيويًا بالمرجعي في MPS I.
- 32340185 (2020): مراجعة لفعالية العلاج الوريدي ببدائل الإنزيم في MPS وحدوده.
- 31020996 (2019): مراجعة منهجية تُظهر محدودية بيانات الفعالية في الواقع العملي.
- 15794739 (2005) و33139350 (2021): دراسات أترابية في MPS I.
- 23251908 (2012): دراسة مخبرية تقارن إسكات الجينات بـ siRNA بالعلاج ببدائل الإنزيم، وهي غير مباشرة.

يُرجَّح أن التوقع يعكس تشابه المسار والأعراض بين اضطرابات MPS، وليس فعالية فعلية متوقعة.

سجل المراجعة

فيما يلي سجل المراجعة لهذه الصفحة: معلومات رُوجعت مقابل بيانات الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA). تقتصر التصحيحات على المعلومات الأساسية، ولم تُعَد كتابة تنبؤات النموذج أو مستويات الأدلة أو الاستنتاجات.

تاريخ المراجعة	البند	الإجراء	المصدر
2026-11-06	حُذف: «كما أن الترخيص السعودي الوحيد ملغى»	صُحّح	SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA)
2026-11-06	حُذف: «تقييم حالة الترخيص (الإلغاء) وإمكانية إعادة التسجيل»	صُحّح	SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA)

إخلاء المسؤولية

هذا المحتوى لأغراض البحث فقط ولا يشكل نصيحة طبية. يلزم التحقق السريري قبل أي تطبيق سريري.