Imiglucerase
| مستوى الأدلة: L5 | دواعي الاستعمال المتوقعة: 5 |
جدول المحتويات
Imiglucerase: متلازمة هيرلر (Hurler syndrome)
ملخص في جملة واحدة
إيميغلوسيراز (Imiglucerase) علاج إنزيمي بديل مؤتلف يستهدف تراكم الجلوكوسيل سيراميد. يتنبأ نموذج TxGNN بأنه قد يكون مفيداً في متلازمة هيرلر (Hurler syndrome) بدرجة 0.9952، لكن الأدلة الداعمة ضعيفة جداً: لا توجد تجارب سريرية مسجلة، ولا توجد سوى مراجعة عامة واحدة عن العلاج الإنزيمي البديل لأمراض التخزين الليزوزومي. مستوى الأدلة L5.
نظرة سريعة
| البند | المحتوى |
|---|---|
| الاستطباب الأصلي | غير مسجل في البيانات المحلية |
| الاستطباب الجديد المتنبأ به | متلازمة هيرلر (Hurler syndrome) |
| درجة تنبؤ TxGNN | 0.9952 |
| مستوى الأدلة | L5 |
| حالة السوق في السعودية | مُسوَّق (التراخيص السارية: 1 من 1) |
| عدد التراخيص | 1 (السارية: 1) |
| القرار الموصى به | إيقاف مؤقت |
لماذا يُعدّ هذا التنبؤ معقولاً؟
لا تتوفر حالياً بيانات تفصيلية عن آلية عمل الدواء. إيميغلوسيراز إنزيم جلوكوسيريبروزيداز (بيتا-غلوكوزيداز) مؤتلف يحلل الجلوكوسيل سيراميد المتراكم.
متلازمة هيرلر (MPS I) سببها نقص إنزيم ألفا-إل-إيدورونيداز، مما يؤدي إلى تراكم الغليكوزامينوغليكان (ديرماتان سلفات وهيبارين سلفات). المرضان من أمراض التخزين الليزوزومي ويُعالجان بالعلاج الإنزيمي البديل، لكن الصلة بينهما مفاهيمية (فئة علاجية مشتركة) وليست آلية. فإيميغلوسيراز لا يوفر الإنزيم الناقص ولا يحلل ركائز الغليكوزامينوغليكان.
والأرجح أن الدرجة المرتفعة تعكس القرب الشبكي بين أمراض التخزين الليزوزومي لا فعالية دوائية مثبتة. كما يوجد علاج إنزيمي نوعي معتمد لهذا المرض (لارونيداز).
الأدلة من التجارب السريرية
لا توجد حالياً تجارب سريرية مسجلة ذات صلة.
الأدلة من الأدبيات
| PMID | السنة | النوع | المجلة | أبرز النتائج |
|---|---|---|---|---|
| 21211680 | 2010 | مراجعة | La Revue de medecine interne | مراجعة عامة للعلاج الإنزيمي البديل في أمراض التخزين الليزوزومي، تتناول الانتقال من الألغلوسيراز إلى إيميغلوسيراز في مرض غوشيه، ولا تدرس إيميغلوسيراز في متلازمة هيرلر |
معلومات السوق في السعودية
| رقم الترخيص | اسم المنتج | الشكل الدوائي | الاستطباب المعتمد |
|---|---|---|---|
| CEREZYME 400 U powder for concentrate for solution for infusion (ساري) | CEREZYME 400 U powder for concentrate for solution for infusion (الشركة: GENZYME IRELAND LIMITED) | مسحوق لتحضير محلول مركز للتسريب الوريدي | غير مذكور |
تصحيح بعد المراجعة (2026-11-12): كان النص الأصلي: «(ملغى)» المستحضر CEREZYME 400 U powder for concentrate for solution for infusion مدرج في قائمة الأدوية المسجلة لدى الهيئة العامة للغذاء والدواء (بيانات 2026-11-05)، وهي قائمة تضم المستحضرات المسجلة فقط؛ لذلك صُححت الحالة من «ملغى» إلى «ساري». المصدر: SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة).
اعتبارات السلامة
التداخلات الدوائية:
- ميغلوستات (Miglustat): تداخل متوسط الشدة.
للاطلاع على التحذيرات وموانع الاستعمال، يرجى الرجوع إلى النشرة الدوائية.
الخلاصة والخطوات التالية
القرار: إيقاف مؤقت
المبررات:
- مستوى الأدلة L5، إذ لا توجد دراسة تختبر إيميغلوسيراز في متلازمة هيرلر، والصلة مع المرض مفاهيمية فقط، ويتوفر علاج نوعي معتمد لهذا المرض.
للمضي قدماً يلزم:
- أدلة مباشرة من دراسات ما قبل سريرية أو سريرية على فعالية إيميغلوسيراز في هذا المرض
- بيانات آلية العمل التفصيلية
- تحذيرات وموانع الاستعمال من النشرة الدوائية المعتمدة لدى هيئة الغذاء والدواء السعودية
سجل المراجعة
فيما يلي سجل المراجعة لهذه الصفحة: معلومات رُوجعت مقابل بيانات الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA). تقتصر التصحيحات على المعلومات الأساسية، ولم تُعَد كتابة تنبؤات النموذج أو مستويات الأدلة أو الاستنتاجات.
| تاريخ المراجعة | البند | الإجراء | المصدر |
|---|---|---|---|
| 2026-11-12 | الجدول: CEREZYME 400 U powder for concentrate for solution for infusion مسجل (ساري) وليس ملغى | صُحّح | SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة) |
إخلاء المسؤولية
هذا المحتوى لأغراض البحث فقط ولا يشكل نصيحة طبية. يلزم التحقق السريري قبل أي تطبيق سريري.