Deferiprone
| مستوى الأدلة: L4 | دواعي الاستعمال المتوقعة: 8 |
جدول المحتويات
- Deferiprone
- تقرير التقييم الصيدلاني
- ديفيريبرون: من فرط الحديد في الثلاسيميا إلى البورفيريا الكبدية
- ملخص في جملة واحدة
- نظرة سريعة
- لماذا يُعد هذا التنبؤ معقولًا؟
- أدلة التجارب السريرية
- أدلة الأدبيات العلمية
- معلومات السوق في المملكة العربية السعودية
- اعتبارات السلامة
- الخلاصة والخطوات التالية
- سجل المراجعة
- إخلاء المسؤولية
ديفيريبرون: من فرط الحديد في الثلاسيميا إلى البورفيريا الكبدية
ملخص في جملة واحدة
ديفيريبرون (Deferiprone) هو شالِب حديد فموي يُستخدم في الأصل لعلاج فرط الحديد المرتبط بالثلاسيميا وأمراض الهيموغلوبين. يتوقع نموذج TxGNN أنه قد يكون مفيدًا في البورفيريا الكبدية (hepatic porphyria)، لكن الأدلة المتوفرة حاليًا تقتصر على دراستين أوليتين على النماذج الحيوانية ولا توجد أي تجارب سريرية مسجلة.
نظرة سريعة
| البند | المحتوى |
|---|---|
| الاستطباب الأصلي | فرط الحديد (الهيموسيديروزس) والثلاسيميا بيتا وأمراض الهيموغلوبين (استنادًا إلى الرسم المعرفي لـ TxGNN، إذ لا يتوفر نص استطباب في تراخيص هيئة الغذاء والدواء السعودية) |
| الاستطباب الجديد المتوقع | البورفيريا الكبدية (hepatic porphyria) |
| درجة تنبؤ TxGNN | 0.9920 |
| مستوى الأدلة | L4 (دراسات ما قبل سريرية فقط) |
| حالة السوق في السعودية | مُسوَّق (التراخيص السارية: 2 من 2) |
| عدد التراخيص | 2 (السارية: 2) |
| القرار الموصى به | Hold (الانتظار) |
لماذا يُعد هذا التنبؤ معقولًا؟
لا تتوفر حاليًا بيانات تفصيلية عن آلية عمل الدواء. استنادًا إلى المعلومات المعروفة، ديفيريبرون شالِب حديد فموي ثبتت فعاليته في فرط الحديد الناتج عن نقل الدم في الثلاسيميا، ومن الناحية الآلية قد يكون قابلًا للتطبيق في البورفيريا.
للحديد دور في الإمراضية في بعض أنواع البورفيريا. ففي النمط الشبيه ببورفيريا الجلد المتأخرة (porphyria cutanea tarda) يثبّط الحديد إنزيم uroporphyrinogen decarboxylase، وفي الأشكال المرتبطة بتكوّن الكريات الحمر يدفع الحديد تدفق تخليق الهيم. وبالتالي قد يؤدي خفض توفر الحديد بالشلب إلى تخفيف تراكم البورفيرينات.
في نموذج حيواني للبورفيريا الخِلقية المكوِّنة للكريات الحمر، أدى الشلب إلى تحسّن فقر الدم الانحلالي والحساسية الضوئية للجلد. كما عدّل شالِب حديد فموي تراكم اليوروبورفيرين في نموذج فأري. غير أن الأدلة ما قبل سريرية فقط، ولا توجد تجارب بشرية.
أدلة التجارب السريرية
لا توجد حاليًا تجارب سريرية مسجلة ذات صلة بهذا الاستطباب.
أدلة الأدبيات العلمية
| PMID | السنة | النوع | المجلة | أبرز النتائج |
|---|---|---|---|---|
| 32678895 | 2020 | ما قبل سريري (نموذج حيواني) | Blood | الشلب بالحديد عالج فقر الدم الانحلالي والحساسية الضوئية للجلد في نموذج البورفيريا الخِلقية المكوِّنة للكريات الحمر |
| 17854053 | 2007 | ما قبل سريري (نموذج حيواني) | Hepatology | قارنت الدراسة بين الشلب بديفيريبرون والحميات الفقيرة بالحديد في خفض تراكم اليوروبورفيرين الكبدي في فئران بورفيريا الجلد المتأخرة |
معلومات السوق في المملكة العربية السعودية
| رقم الترخيص | اسم المنتج | الشكل الصيدلاني | الاستطباب المعتمد |
|---|---|---|---|
| FERRIPROX 500MG F.C.TABLET | FERRIPROX 500MG F.C.TABLET (APOTEX) | غير متوفر | غير متوفر (الترخيص ساري) |
| FERRIPROX 100MG/ML ORAL SOLUTION | FERRIPROX 100MG/ML ORAL SOLUTION (APOTEX) | غير متوفر | غير متوفر (الترخيص ساري) |
اعتبارات السلامة
التداخلات الدوائية (تم رصد 100 تداخل في البيانات المجمّعة، وفيما يلي أبرز التداخلات من الدرجة المتوسطة):
- مضادات الحموضة والمعادن: فوسفات الكالسيوم، أسيتات الكالسيوم، كربونات الكالسيوم، سترات الكالسيوم، غلوكونات الكالسيوم، أكسيد المغنيسيوم، هيدروكسيد المغنيسيوم، كبريتات المغنيسيوم، هيدروكسيد الألمنيوم، ماغالدرات
- الحديد
- الكاولين والأتابولجيت
- السوكرالفات
تتعلق هذه التداخلات عمومًا بإمكانية ارتباط المعادن بالدواء وتقليل امتصاصه، ويُستحسن مراجعة النشرة الدوائية لمعرفة التوصيات الخاصة بالفاصل الزمني بين الجرعات.
للاطلاع على التحذيرات وموانع الاستعمال، يُرجى الرجوع إلى النشرة الدوائية.
الخلاصة والخطوات التالية
القرار: Hold (الانتظار)
المبررات:
- التنبؤ بالبورفيريا الكبدية مدعوم بدراستين ما قبل سريريتين فقط (مستوى L4) دون أي تجارب بشرية.
تصحيح بعد المراجعة (2026-11-06): كان النص الأصلي: «التنبؤ بالبورفيريا الكبدية مدعوم بدراستين ما قبل سريريتين فقط (مستوى L4) دون أي تجارب بشرية، كما أن جميع تراخيص الدواء في السعودية ملغاة حاليًا.» حُذف: القول بأن تراخيص الدواء ملغاة أو أنه لا يوجد ترخيص سارٍ لا يطابق بيانات تسجيل الهيئة العامة للغذاء والدواء (2026-11-06). عدد التراخيص في البيانات: 2، منها سارية: 2؛ الأرقام الحالية في جدول النظرة السريعة وقسم معلومات السوق. المصدر: SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA).
للمضي قدمًا يلزم:
- بيانات تفصيلية عن آلية العمل (MOA)
- نشرة الدواء المعتمدة من هيئة الغذاء والدواء السعودية للاطلاع على التحذيرات وموانع الاستعمال
- دراسات سريرية أو سلسلة حالات بشرية في أحد أنواع البورفيريا (مثل بورفيريا الجلد المتأخرة)
- خطة لمراقبة السلامة، ولا سيما تعداد الكريات البيض والعدلات
تصحيح بعد المراجعة (2026-11-06): كان النص الأصلي: «توضيح حالة التراخيص الملغاة وإمكانية توفر المنتج في السوق السعودية / خطة لمراقبة السلامة، ولا سيما تعداد الكريات البيض والعدلات» حُذف: القول بأن تراخيص الدواء ملغاة أو أنه لا يوجد ترخيص سارٍ لا يطابق بيانات تسجيل الهيئة العامة للغذاء والدواء (2026-11-06). عدد التراخيص في البيانات: 2، منها سارية: 2؛ الأرقام الحالية في جدول النظرة السريعة وقسم معلومات السوق. المصدر: SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA).
ملاحظة: من بين التنبؤات الأخرى، يُعد "الثلاسيميا بيتا مع مظاهر أخرى" امتدادًا للاستطباب الأصلي وليس إعادة توظيف حقيقية. أما "نقص بيروفات كيناز في الكريات الحمر" فله مبرر معقول كعلاج داعم لفرط الحديد الثانوي، لكن لا تتوفر له أدلة في البيانات المجمّعة.
سجل المراجعة
فيما يلي سجل المراجعة لهذه الصفحة: معلومات رُوجعت مقابل بيانات الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA). تقتصر التصحيحات على المعلومات الأساسية، ولم تُعَد كتابة تنبؤات النموذج أو مستويات الأدلة أو الاستنتاجات.
| تاريخ المراجعة | البند | الإجراء | المصدر |
|---|---|---|---|
| 2026-11-06 | حُذف: «كما أن جميع تراخيص الدواء في السعودية ملغاة حاليًا» | صُحّح | SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA) |
| 2026-11-06 | حُذف: «توضيح حالة التراخيص الملغاة وإمكانية توفر المنتج في السوق السعودية» | صُحّح | SFDA – البيانات المفتوحة (قائمة الأدوية المسجلة)؛ الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA) |
إخلاء المسؤولية
هذا المحتوى لأغراض البحث فقط ولا يشكل نصيحة طبية. يلزم التحقق السريري قبل أي تطبيق سريري.