Decitabine
| مستوى الأدلة: L5 | دواعي الاستعمال المتوقعة: 1 |
جدول المحتويات
- Decitabine
- تقرير التقييم الصيدلاني
- ديسيتابين: من سرطان الدم النقوي الحاد إلى نقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج في الطفولة
- ملخص في جملة واحدة
- نظرة سريعة
- لماذا يُعد هذا التنبؤ معقولاً؟
- أدلة التجارب السريرية
- أدلة الأدبيات العلمية
- معلومات السوق في السعودية
- السمية الخلوية
- اعتبارات السلامة
- الخلاصة والخطوات التالية
- إخلاء المسؤولية
ديسيتابين: من سرطان الدم النقوي الحاد إلى نقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج في الطفولة
ملخص في جملة واحدة
ديسيتابين دواء مزيل لمَثيلة الحمض النووي (DNA)، يُستخدم أصلاً في علاج سرطان الدم النقوي الحاد (AML) وأنواعه الفرعية. يتوقع نموذج TxGNN أنه قد يكون فعالاً في نقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج في الطفولة (Refractory Cytopenia of Childhood)، ويستند هذا الاتجاه حالياً إلى منشورين علميين فقط (دراسة أترابية وتقرير حالة) دون أي تجارب سريرية مسجلة.
نظرة سريعة
| البند | المحتوى |
|---|---|
| الاستطباب الأصلي | سرطان الدم النقوي الحاد (AML) وأنواعه الفرعية (الاستطباب مأخوذ من الرسم المعرفي لنموذج TxGNN، إذ لا يتوفر نص استطباب معتمد في تراخيص السوق السعودي) |
| الاستطباب الجديد المتوقع | نقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج في الطفولة |
| درجة تنبؤ TxGNN | 0.9903 |
| مستوى الأدلة | L5 (دراسات أترابية وتقارير حالة فقط، دون تجارب عشوائية مضبوطة) |
| حالة السوق في السعودية | مُسوَّق (التراخيص السارية: 2 من 2) |
| عدد التراخيص | 2 (السارية: 2) |
| القرار الموصى به | Hold (إيقاف مؤقت) |
لماذا يُعد هذا التنبؤ معقولاً؟
ديسيتابين عامل مزيل لمَثيلة الحمض النووي (مثبط لإنزيم DNA methyltransferase)، ويُستخدم في الأورام النقوية ومنها سرطان الدم النقوي الحاد ومتلازمات خلل التنسج النقوي (MDS). لا تتوفر حالياً بيانات تفصيلية عن آلية العمل الأصلية في البيانات المُجمّعة لهذا التقرير، لذا يستند التحليل إلى الآلية المعروفة للفئة الدوائية.
نقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج في الطفولة هو النمط الفرعي الأكثر شيوعاً من متلازمات خلل التنسج النقوي لدى الأطفال. ويجمعه بالاستطبابات الأصلية أساس بيولوجي مشترك، هو الاضطراب النسيلي في الخلايا النقوية وشذوذ مَثيلة الحمض النووي، مما يجعل الارتباط معقولاً من الناحية الآلية.
درجة التنبؤ المرتفعة (0.9903) تنسجم مع هذا القرب من الاستطبابات النقوية المعتمدة، لكنها تبقى تنبؤاً حاسوبياً فقط ولا تُغني عن الدليل السريري.
أدلة التجارب السريرية
لا توجد حالياً تجارب سريرية مسجلة ذات صلة.
أدلة الأدبيات العلمية
| PMID | السنة | النوع | المجلة | أبرز النتائج |
|---|---|---|---|---|
| 35624441 | 2022 | دراسة أترابية | BMC Pediatrics | تجربة مركز واحد على مدى 10 سنوات: ديسيتابين مع نظام خفيف التثبيط لنقي العظم كجسر قبل زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفية لدى أطفال مصابين بـ MDS |
| 42125547 | 2026 | تقرير حالة | Experimental and Therapeutic Medicine | علاج طفل عمره 8 سنوات مصاب بنقص الخلايا المقاوم للعلاج بديسيتابين وحده، لعدم أهليته للزراعة أو العلاج المثبط للمناعة |
معلومات السوق في السعودية
| رقم الترخيص | اسم المنتج | الشكل الصيدلاني | الاستطباب المعتمد |
|---|---|---|---|
| Decitabine SPC 50mg for Injection | Decitabine SPC 50mg for Injection (الشركة: DR. REDDY) | غير متوفر | غير متوفر (الترخيص ساري) |
| Decanta | Decanta (الشركة: Shilpa Medicare Ltd) | غير متوفر | غير متوفر (الترخيص ساري) |
السمية الخلوية
| البند | المحتوى |
|---|---|
| تصنيف السمية الخلوية | علاج كيميائي خلوي تقليدي (نظير نيوكليوزيد، عامل مزيل للمَثيلة) |
| خطر تثبيط نقي العظم | مرتفع (يُتوقع نقص العدلات ونقص الصفيحات؛ وتشير بيانات الرسم المعرفي إلى تحذيرات متعلقة بهما) |
| تصنيف القيء المحتمل | منخفض إلى متوسط |
| بنود المراقبة | تعداد الدم الكامل مع الصيغة التفريقية، وظائف الكبد والكلى، سكر الدم |
| الحماية أثناء التداول | يلزم اتباع لوائح التعامل مع الأدوية السامة للخلايا |
يُرجى الرجوع إلى تحذيرات ونشرة العبوة للتفاصيل المعتمدة.
اعتبارات السلامة
الحالات المرتبطة بموانع الاستعمال وفق الرسم المعرفي (وليست من نص النشرة المعتمدة): أمراض الكلى، تقيح الحالب، أمراض الكبد، أمراض المرارة، نقص الصفيحات، داء السكري، الحماض الكيتوني السكري، نقص العدلات، ندرة المحببات.
التداخلات الدوائية: تم تحديد 100 تداخل في إجمالي الاستعلام، ومن أبرز التداخلات الشديدة (Major):
- ديفيريبرون (Deferiprone)
- ساماريوم-153 ليكسيدرونام (Samarium 153Sm lexidronam)
- أداليموماب (Adalimumab)
- باريسيتينيب (Baricitinib)
ومن التداخلات المتوسطة (Moderate) الأمثلة: ميركابتوبورين، زيدوفودين، غانسيكلوفير، جيمسيتابين، أزاثيوبرين، ألدسليوكين، ألمتوزوماب، كلورامفينيكول.
يُرجى الرجوع إلى نشرة العبوة للحصول على معلومات السلامة المعتمدة.
الخلاصة والخطوات التالية
القرار: Hold (إيقاف مؤقت)
المبررات:
- الأدلة الحالية محدودة بدراسة أترابية واحدة وتقرير حالة واحد، دون أي تجربة سريرية مسجلة، ومستوى الأدلة L4.
- يتوفر ترخيصان ساريان من أصل ترخيصين في السعودية، ولا توجد بيانات معتمدة من نشرة العبوة عن التحذيرات وموانع الاستعمال، مما يعيق الانتقال إلى مرحلة فحص السلامة.
للمضي قدماً يلزم ما يلي:
- الحصول على نشرة العبوة المعتمدة (تحذيرات وموانع استعمال) من موقع الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية.
- استكمال بيانات آلية العمل من DrugBank.
- إجراء تجارب سريرية أو دراسات أترابية أكبر لدى الأطفال المصابين بنقص الخلايا الدموية المقاوم للعلاج.
- تقييم التوافر التجاري، إذ إن الدواء مسوَّق ولديه ترخيصان ساريان من أصل ترخيصين، وتقييم توافق طرق الإعطاء.
- وضع خطة لمراقبة السلامة لدى الأطفال، مع التركيز على تثبيط نقي العظم.
إخلاء المسؤولية
هذا المحتوى لأغراض البحث فقط ولا يشكل نصيحة طبية. يلزم التحقق السريري قبل أي تطبيق سريري.